รูปแบบการรักษาและประสิทธิผลของการใช้ยาทราสทูซูแมบในการรักษาผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะเริ่มต้น: การวิเคราะห์ข้อมูลจากสถานการณ์จริง

วิทธวัช พันธุมงคล; พรธิดา หัดโนนตุ่น; จิรวิชญ์ ยาดี; นิธิเจน กิตติรัชกุล; ชนิดา เอกอัครรุ่งโรจน์; ชุติมา คำดี

ผู้แต่ง

วิทธวัช พันธุมงคล โครงการประเมินเทคโนโลยีและนโยบายด้านสุขภาพ กระทรวงสาธารณสุข
พรธิดา หัดโนนตุ่น โครงการประเมินเทคโนโลยีและนโยบายด้านสุขภาพ กระทรวงสาธารณสุข
จิรวิชญ์ ยาดี คณะเภสัชศาสตร์ มหาวิทยาลัยเชียงใหม่
นิธิเจน กิตติรัชกุล โครงการประเมินเทคโนโลยีและนโยบายด้านสุขภาพ กระทรวงสาธารณสุข
ชนิดา เอกอัครรุ่งโรจน์ โครงการประเมินเทคโนโลยีและนโยบายด้านสุขภาพ กระทรวงสาธารณสุข
ชุติมา คำดี โครงการประเมินเทคโนโลยีและนโยบายด้านสุขภาพ กระทรวงสาธารณสุข

คำสำคัญ:

รูปแบบการรักษา, ประสิทธิผล, ยาทราสทูซูแมบ, มะเร็งเต้านมระยะเริ่มต้น, การวิเคราะห์ข้อมูลจากสถานการณ์จริง

บทคัดย่อ

การศึกษานี้เป็นการศึกษาย้อนหลัง (retrospective study) โดยใช้ข้อมูลจากสถานการณ์จริงเพื่อวิเคราะห์รูปแบบการรักษาเปรียบเทียบกับแนวทางกำกับการใช้ยาบัญชี จ(2) ตลอดจนประสิทธิผลของการรักษาผู้ป่วยเปรียบเทียบกับประสิทธิศักย์ที่ได้มาจากการศึกษาเชิงทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม โดยคัดเลือกรายการยาบัญชี จ(2) เป็นกรณีศึกษา คือยา trastuzumab ที่มีข้อบ่งใช้ในผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะเริ่มต้น (ICD-10 C50) โดยใช้ข้อมูลจากฐานข้อมูลระบบสารสนเทศการเบิกจ่ายชดเชยยาบัญชี จ(2) ในปีงบประมาณ 2558-2561 และเว้นช่วงระยะเวลาสำหรับติดตาม (follow-up time) เฉพาะผู้ป่วยที่ได้รับยา trastuzumab ครั้งแรกก่อนปีงบประมาณ 2561 และวิเคราะห์ข้อมูลด้วยสถิติเชิงพรรณนาและสถิติ nonparametric ด้วยวิธี Kaplan-Meier ผลการศึกษาพบว่า ผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะเริ่มต้นที่เข้าสู่การวิเคราะห์มีจำนวนทั้งสิ้น 2,492 ราย ส่วนใหญ่อยู่ในช่วงอายุ 50-59 ปี (ร้อยละ 37) มีมัธยฐานระยะเวลาในการติดตามการรักษา 34.98 เดือน (พิสัยควอไทล์ 16.75 เดือน) โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับยา trastuzumab ตรงตามแนวทางกำกับการใช้ยาบัญชี จ(2) คือ ได้รับยาไม่เกิน 18 ครั้ง จำนวน 1,996 ราย (ร้อยละ 80) และมีระยะเวลาในการได้รับยาไม่เกิน 14 เดือน จำนวน 2,217 (ร้อยละ 89) เมื่อวิเคราะห์กลุ่มย่อยของผู้ป่วยที่ได้รับยาไม่เกิน 14 เดือน พบผู้ป่วยที่ได้รับยาเป็นระยะเวลาน้อยกว่า 12 เดือน จำนวน 942 ราย (ร้อยละ 38) วิเคราะห์ประสิทธิผลโดยการวิเคราะห์การรอดชีพในผู้ป่วยที่ได้รับยา trastuzumab ทั้งหมด พบว่า ผู้ป่วยทั้งหมดมีอัตราการรอดชีพที่ 4 ปี เป็นร้อยละ 80.02 (95% CI: 77.69–81.62) ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาไม่เกิน 18 รอบ การรักษามีอัตราการรอดชีพที่ 4 ปี เป็นร้อยละ 78.74 (95% CI: 76.36–80.90) และกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาเป็นระยะเวลา เท่ากับ 12-14 เดือนมีอัตราการรอดชีพที่ 4 ปี เป็นร้อยละ 85.07 (95% CI: 82.24–87.48) เมื่อเปรียบเทียบอัตราการรอดชีพที่ได้จากการวิเคราะห์ในครั้งนี้ พบว่า มีอัตราการรอดชีพที่ต่ำกว่าอัตราการรอดชีพจากการศึกษาอื่นที่มาจากการศึกษาเชิงทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุม การวิเคราะห์ข้อมูลจากสถานการณ์จริงในการศึกษานี้มีข้อยุติ คือ ผู้ป่วยส่วนใหญ่มีการใช้ยาเป็นไปตามแนวทางกำกับการใช้ยาบัญชี จ(2) แต่ยังมีผู้ป่วยบางส่วนที่ใช้ยาไม่ตรงตามแนวทางกำกับฯ ซึ่งอาจส่งผลให้ประสิทธิผลของการรักษาในรูปของอัตรารอดชีพของผู้ป่วยกลุ่มนี้ต่ำกว่าประสิทธิศักย์ที่มาจากการศึกษาแบบ RCT ซึ่งการศึกษานี้ไม่สามารถอธิบายสาเหตุที่ผู้ป่วยไม่สามารถใช้ยาตามแนวทางกำกับฯ ได้ เนื่องจากขาดข้อมูลสำคัญในการวิเคราะห์ ได้แก่ การประเมินการตอบสนองหรือการกลับเป็นซ้ำ การเกิดอาการข้างเคียงจากการใช้ยา

เอกสารอ้างอิง

National Drug System Development Committee. The 2008 National List of Essential Medicines [internet]. 2008 [cited 2020 Sep 30]. Available from: http://www.ratchakitcha.soc.go.th/DATA/PDF/2551/E/051/12.PDF. (in Thai)

Cookson R, Hutton J. Regulating the economic evaluation of pharmaceuticals and medical devices: a European perspective. Health Policy 2003;63(2):167-78.

Davies L, Coyle D, Drummond M. Current status of economic appraisal of health technology in the European Community: report of the network. The EC Network on the Methodology of Economic Appraisal of Health Technology. Soc Sci Med 1994;38(12):1601-7.

Drummond M, Jönsson B, Rutten F. The role of economic evaluation in the pricing and reimbursement of medicines. Health policy 1997;40(3):199-215.

Nason E, Husereau D. Roundtable on real world evidence system readiness–Are we ready to use routinely collected data to improve health system performance. Alberta: Institute on Health Economics; 2014.

National Drug System Development Committee. The 2018 national list of essential medicines [internet]. 2018 [cited 2020 Sep 30] Available from: http://www.ratchakitcha.soc.go.th/DATA/PDF/2561/E/230/T11.PDF. (in Thai)

Rothwell PM. External validity of randomised controlled trials:“to whom do the results of this trial apply?”. The Lancet 2005;365(9453):82-93.

Kongsakon R, Lochid-amnuay S, Kapol N, Pattanaprateep O. From research to policy implementation: trastuzumab in early-stage breast cancer treatment in Thailand. Value in Health Regional Issues 2019;18:47-53.

Perez EA, Romond EH, Suman VJ, Jeong JH, Davidson NE, Geyer CE Jr, et al. Four-year follow-up of trastuzumab plus adjuvant chemotherapy for operable human epidermal growth factor receptor 2-positive breast cancer: joint analysis of data from NCCTG N9831 and NSABP B-31. Journal of Clinical Oncology 2011;29(25):3366-73.