ประสิทธิผลของยาขับธาตุเหล็ก deferasirox ในผู้ป่วยเด็กโรคธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาเลือด: การศึกษา 2 ปีในโรงพยาบาลลำพูน
คำสำคัญ:
โรคธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาการให้เลือด, ยาขับธาตุเหล็ก, ระดับธาตุเหล็กสะสมในเลือดบทคัดย่อ
ความเป็นมา: ผู้ป่วยเด็กโรคธาลัสซีเมีย ชนิดพึ่งพาการให้เลือดจะมี serum ferritin ในร่างกายสูงจากการได้รับเลือดเป็นประจำซึ่งจะส่งผลเสียต่ออวัยวะต่าง ๆ ในระยะยาวจำเป็นต้องใช้ยาขับธาตุเหล็กในการลดระดับธาตุเหล็กในร่างกาย โรงพยาบาลลำพูนได้รับสนับสนุนยาขับธาตุเหล็ก deferasirox จากโครงการหลักประกันสุขภาพแห่งชาติตั้งแต่ปี พ.ศ.2561 แต่ยังไม่มีการศึกษาประสิทธิผลการใช้ยา
วัตถุประสงค์: เพื่อศึกษาประสิทธิผลของยาขับธาตุเหล็ก deferasirox ในการลด serum ferritin และการเปลี่ยนแปลงของ serum ferritin ในกลุ่มผู้ป่วยที่เคยได้รับยาขับธาตุเหล็กชนิดอื่น ๆ มาก่อนเทียบกับกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยา deferasirox เป็นยาขับธาตุเหล็กชนิดแรก
วิธีการศึกษา: โดยเก็บรวบรวมข้อมูลย้อนหลังผู้ป่วยโรคธาลัสซีเมีย ชนิดพึ่งพาการให้เลือดในโรงพยาบาลลำพูนที่มี serum ferritin มากกว่า 1000 ng/mL และได้รับยา deferasirox เป็นเวลา 2 ปี จำนวน 37 ราย รวบรวมขนาดยาที่ใด้รับ serum ferritin ทุก 3 เดือน และอาการไม่พึงประสงค์จากการใช้ยา
ผลการศึกษา: พบว่าหลังจากรับยา 12 และ 24 เดือน กลุ่มผู้ป่วยทั้งหมดมีระดับ serum ferritin ไม่แตกต่างกับช่วงเริ่มรับยาในทางสถิติ (p value 0.962 และ p value 0.724 ตามลำดับ) ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับยาขับธาตุเหล็กชนิดอื่น ๆ มาก่อนได้รับยา deferasirox มีระดับ serum ferritin ไม่แตกต่างกับช่วงเริ่มรับยาในทางสถิติ (p value 0.501 และ p value 0.686 ตามลำดับ) เช่นเดียวกันกลุ่มผู้ป่วยได้รับยา deferasirox ครั้งแรกมีระดับ serum ferritin ไม่แตกต่างกับช่วงเริ่มรับยาในทางสถิติ (p value 0.301 และ p value 0.936 ตามลำดับ) อาการไม่พึงประสงค์จากการใช้ยาที่พบบ่อยคือการเพิ่มของค่าเอนไซม์ตับ
สรุป: ยา deferasirox สามารถคงระดับ serum ferritin ไม่ให้สูงขึ้นในช่วง 24 เดือนแรกของการใช้ยาในผู้ป่วยเด็กโรคโลหิตจางธาลัสซีเมีย ชนิดพึ่งพาเลือดควบคู่กับการรับเลือดอย่างสม่ำเสมอ
Downloads
References
Sukrat B, Sirichotiyakul S. The prevalence and causes of anemia during pregnancy in Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital. J Med Assoc Thai. 2006;89:142–6.
Department of Medical Services, Ministry of Public Health. Guidelines for the management of thalassemia [Internet]. Available from: https://www.tsh.or.th/file_upload/files/Anemia.pdf
Sudjan S. Effectiveness of deferiprone (GPO-L-ONE) in pediatric thalassemia patients with iron overload at Krabi Hospital. Srinakarin Med J. 2002;37:29–36.
Viprakasit V, Nuchprayoon I, Chuansumrit A, Torcharus K, Pongtanakul B, Laothamatas J, et al. Deferiprone (GPO-L-ONE®) monotherapy reduces iron overload in transfusion-dependent thalassemias: 1-year results from a multicenter prospective, single-arm, open-label, dose-escalating phase III pediatric study (GPO-L-ONE; A001) from Thailand. Am J Hematol. 2013;88:251–60.
Cappellini MD. Tailoring iron chelation by iron intake and serum ferritin: The prospective EPIC study of deferasirox in 1744 patients with transfusion-dependent anemias. Haematologica. 2010;95(4):557–66.
Chantraniyom M. Effectiveness of deferasirox in pediatric thalassemia and non-thalassemia patients with regular blood transfusions at Khon Kaen Hospital. J Cent Health. 2023;15:26–37.
Chuansumrit A, Songdej D, Sirachainan N, Kadegasem P, Saisawat P, Sungkarat W, et al. Efficacy and safety of a dispersible tablet of GPO-Deferasirox monotherapy among children with transfusion-dependent thalassemia and iron overload. Hemoglobin. 2024;48:47–55.
Cappellini MD, Bejaoui M, Agaoglu L, Canatan D, Capra M, Cohen A, et al. Iron chelation with deferasirox in adult and pediatric patients with thalassemia major: Efficacy and safety during 5 years’ follow-up. Hematology. 2021;35:233–47.
Chang HH, Lu MY, Peng SSF, Yang YL, Lin DT, Jou ST, et al. The long-term efficacy and tolerability of oral deferasirox for patients with transfusion-dependent β-thalassemia in Taiwan. Ann Hematol. 2015;94:1945–52.
Taher A, Cappellini MD, Vichinsky E, Galanello R, Piga A, Lawniczek T. Efficacy and safety of deferasirox doses of >30 mg/kg per day in patients with transfusion-dependent anemia and iron overload. Br J Haematol. 2009;147:752–9.
Downloads
เผยแพร่แล้ว
How to Cite
ฉบับ
บท
License
Copyright (c) 2025 ราชวิทยาลัยกุมารแพทย์แห่งประเทศไทย และ สมาคมกุมารแพทย์แห่งประเทศไทย

This work is licensed under a Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International License.